Uno studio clinico, espressione utilizzata in diversi contesti e talvolta con diversi significati, può (in linea generale) essere definito come un esperimento rigorosamente controllato per valutare l’efficacia di una sostanza somministrata o applicata sull’uomo o sugli animali.
Nei paesi della Comunità europea le norme fondamentali in materia di sperimentazione clinica di medicinali per uso umano sono contenute nel Regolamento (UE) n. 536/2014 del 16 Aprile 2014 del Parlamento europeo e del Consiglio del 16 aprile 2014 che abroga la direttiva 2001/20/CE.
In Italia la normativa di riferimento per la sperimentazione clinica è contenuta in diverse leggio ed in diversi regolamenti: in particolare nelle leggi n. 648 del 1996, n. 326 del 2003 , nel Decreto ministeriale 8 Maggio 2003 – modificato dal Decreto ministeriale 7 novembre 2008 (Farmaci ad uso compassionevole); nella legge n. 94 del 1998; nel Decreto ministeriale 18 maggio 2001, n. 279 (Malattie rare) (vedi la normativa di riferimento)
Le norme di legge disciplinano la materia il linea generale fissando dei paletti all’interno dei quali è possibile operare. La scelta tra le diverse metodologie applicabili dipende, invece, da molti fattori per cui molte sono le tipologie di studi clinici adottate, anche fondate su differenti modalità di esecuzione. Ai non addetti ai lavori che leggono le recensioni su determinati prodotti può essere difficile districarsi tra le varie tipologie: controllate, non controllate, randomizzati, ecc..
Di seguito cerchiamo di riassumere brevemente quali sono le principali caratteristiche delle principali tipologie di studi clinici
Processo di revisione paritaria
Nell’ambito della ricerca scientifica, la” valutazione tra pari” (chiamata anche la revisione dei “pari”, oppure la revisione paritaria, ma più conosciuta con l’espressione inglese «peer review») indica quel procedimento di selezione degli articoli scientifici/dei progetti di ricerca, effettuato attraverso valutazioni degli specialisti del settore per verificarne l’idoneità alla pubblicazione scientifica su riviste specializzate o, nel caso di progetti, al finanziamento degli stessi.
Studio clinico controllato randomizzato
Lo studio clinico controllato randomizzato è uno studio prospettico, in cui una sperimentazione viene condotta parallelamente in due diversi gruppi ed i risultati ottenuti vengono analizzati alla fine dello studio.
Solo un gruppo riceve il trattamento, l’altro gruppo – quello di controllo- riceve un trattamento diverso o nessun trattamento.
L’assegnazione del trattamento ad uno dei due gruppi avviene in modo casuale (random). Questa randomizzazione aumenta la probabilità che quelle (possibili) altre variabili non considerate, si distribuiscano in maniera uniforme nel gruppo sperimentale e in quello di controllo. In questo modo, le differenze rilevate all’esito dello studio tra i due gruppi possono essere attribuite al trattamento.
Studio clinico (in generale)
Lo studio clinico è un esperimento rigorosamente controllato e eticamente progettato, nel quale i soggetti che partecipano vengono assegnati alle diverse modalità di intervento in modo simultaneo (nello stesso lasso di tempo), in maniera aleatoria (non deterministica) e nel contempo supervisionati in modo simultaneo. La distribuzione aleatoria è il metodo migliore per determinare che i gruppi formati siano comparabili in tutte le caratteristiche fatta eccezione l’intervento che ricevono. Lo studio clinico è il metodo epidemiologico più rigoroso per comprobare ipotesi.[2]
Studio clinico aperto
Uno studio clinico aperto è uno studio clinico senza gruppo controllo, in contrapposizione ad uno studio clinico controllato. Può essere anche uno studio clinico senza mascheramento, in contrapposizione allo studio clinico a singolo cieco o a doppio cieco. [2]
Studio clinico a singolo cieco
Lo studio clinico a singolo cieco è uno studio nel quale il soggetto, ma non l’operatore, ignora quale dei due possibili trattamenti riceve. [2]
Studio clinico a doppio cieco
Lo studio clinico a doppio cieco è uno studio nel quale sia il soggetto e l’osservatore ignorano il trattamento somministrato. [2]
Studio clinico incrociato
E’ uno studio clinico nel quale ogni individuo riceve in modo sequenziale i trattamenti sottoposti a studio. [2]
Studio clinico di n = 1
E’ uno studio nel quale tutta la popolazione si limita a un paziente e nel quale l’ordine di amministrazione dei trattamenti comparati si determina in modo aleatorio. [2]
Studio clinico esplicativo
E’ uno studio il cui obiettivo è fondamentalmente acquisire conoscenze scientifiche e spiegazioni biologiche sull’efficacia di un trattamento. Si realizza solitamente nelle prime fasi dello sviluppo di un farmaco, con criteri di inclusione restrittivi, al fine di ottenere un campione di partecipanti omogeneo, rappresentativo solamente di determinati sottogruppi di popolazione di grandezza limitata. [2]
Studio clinico unicentrico
E’ uno studio realizzato da un solo ricercatore o gruppo di ricercatori in un centro ospedaliero o extra ospedaliero. [2]
Studio clinico multicentrico
E lo studio realizzato in 2 o più centri con un protocollo identico ed un coordinatore che si incarica della elaborazione di tutti i dati e dell’analisi dei risultati. [2]
Studio clinico parallelo
E’ uno studio clinico nel quale ogni gruppo di pazienti riceve simultaneamente un solo trattamento. [2]
Studio clinico sequenziale
E’ uno studio clinico nel quale le osservazioni si valutano mano a mano che si verificano ed il numero totale di partecipanti non è predeterminato, ma dipende dai risultati accumulati. I soggetti del gruppo sperimentale e del gruppo controllo si dispongono in pari (uno che riceve il trattamento sperimentale ed uno che riceve quello di riferimento), si esaminano e si aggiungono ai risultati ottenuti fino a questo momento. [2]
Studio clinico comunitario
Studio clinico nel quale gli elementi assegnati in modo aleatorio sono comunità o popolazioni, al posto di individui. Di solito si realizza quando si vuole valutare l’impatto di un intervento su una comunità, come per esempio la fluorizzazione delle acque (nel qual caso si aleatorizzano le popolazioni) o quando si desidera evitare la contaminazione di un gruppo da parte di una altro gruppo (ad esempio la somministrazione periodica di vitamina A a bimbi malnutriti in paesi in via di sviluppo). [2]
Studio clinico pilota
Applicazione iniziale, su piccola scala, di un protocollo di studio, al fine di verificare se il progetto è adeguato, stabilirne la fattibilità o ricavare informazioni che permettano di determinare la grandezza del campione dello studio definitivo. [2]
Studio clinico descrittivo
Studio progettato unicamente allo scopo di descrivere la distribuzione di certe variabili, senza occuparsi dell’associazione tra queste. [2]
Studio clinico osservazionale
Studio epidemiologico analitico nel quale il ricercatore non determina l’assegnazione dei soggetti a ciascun gruppo, ma si limita a registrare (osservare) quello che avviene nella realtà.
Gli obiettivi di uno studio osservazionale generalmente sono: identificare fattori di rischio per la malattia, stimare l’effetto della esposizione sulla malattia e dedurre quindi le possibili strategie d’intervento. [2]
Studio clinico sperimentale
Il ricercatore manipola le condizioni di ricerca e distribuisce i gruppi in modo aleatorio. L’obiettivo degli studi sperimentali è stimare l’efficacia di un intervento preventivo, di cura o riabilitazione. I gruppi che vengono comparati sono simili nelle caratteristiche che possono influire sulle risposte, ad eccezione della valutazione che si sta valutando. L’uso di un altro trattamento o interventi attivi come gruppo di paragone ha come scopo stimare la relazione costi/benefici del nuovo trattamento in una situazione clinica concreta. [2]
Il gruppo controllo può essere:
- Non trattato quando segue la propria evoluzione.
- Trattato con altri mezzi e si compara la sua evoluzione rispetto all’altro intervento.
Studio clinico trasversale
Consistono nell’esaminare la relazione tra differenti variabili in una popolazione definita in un lasso di tempo determinato. Gli studi trasversali sono per definizione descrittivi.
L’analisi dei risultati si può effettuare in due modi: per comparazione di tutte le variabili negli individui che soffrono la malattia di interesse, paragonandoli a quelli che non la soffrono, oppure per comparazione della prevalenza della malattia in differenti sottogruppi della popolazione. [2]
Studio longitudinale
Sono studi nei quali esiste un lasso di tempo tra le distinte variabili, in modo che si possano stabilire tra le stesse variabili una relazione temporale. [2]
Possono essere:
- descrittivi. Si considera non descrittivo ogni studio non focalizzato su una presunta relazione causa-effetto, ma i cui dati siano usati a fini puramente descrittivi.
- analitici. Si considera analitico ogni studio che valuta una presunta relazione causa-effetto. Negli studi analitici si deve considerare se la sequenza temporale è dalla causa alla soluzione (studi sperimentali e studi di corte), oppure dalla risoluzione alla causa (studi di caso e controllo).
Studio di fattibilità
Studio preliminare i cui obiettivi sono determinare se un programma, procedimento o protocollo di studio sia praticabile, così come conoscere dat che permettano di determinare la grandezza del campione di uno studio definitivo. [2]
Studio incrociato
Negli studi clinici e studi di coorte, il passaggio del gruppo di soggetti che all’inizio di osservazione appartenevano ad un altro gruppo. In entrambi i tipi di progettazione, lo studio incrociato è causa di una sotto stima delle eventuali differenze tra i gruppi comparati. [2]
Studio analitico
Studio progettato per esaminare associazioni, il cui obiettivo finale è di solito identificare o misurare gli effetti dei fattori di rischio o di interventi specifici sulla salute. Gli studi analitici possono essere studi clinici controllati, studi di coorte, studi di casi e controlli o studi trasversali. [2]
Studio prospettico
Studio nel quale i pazienti sono inclusi a partire dal momento in cui si decide il suo inizio. [2]
Studio retrospettivo
Studio nel quale i dati raccolti si riferiscono ad eventi che si sono verificati. [2]
Studio di casi e controlli
Questo tipo di studio identifica persone con una malattia (o altre variabili di interesse) e le paragona ad un gruppo di controllo appropriato che non presenti la patologia. Si esamina, con paragoni, la frequenza di esposizione a questo o altri fattori tra i casi ed i controlli. È uno studio osservazionale analitico che permette di studiare la relazione causa-effetto. Se la frequenza di esposizione o la causa è maggiore nel gruppo dei casi della malattia rispetto ai controlli, possiamo affermare che esiste una associazione tra la causa e l’effetto.
La misura di associazione che quantifica l’associazione è chiamata “odds ratio” (OR). In medicina, uno studio di casi e controlli è uno studio di tipo trasversale che si utilizza per studiare la eziologia di una malattia o un dato risultato. [2]
Studio di coorte
Il termine coorte deriva dal latino cohors che indicava una compagnia di soldati. La parola coorte si utilizza per designare un gruppo di soggetti con una caratteristica (o un insieme di caratteristiche) in comune che sono monitorate nel tempo. Esistono studi di coorte prospettici e retrospettivi. [2]
[expand title=”Riferimenti bibliografici”]
[1] https://it.wikipedia.org/wiki/Revisione_paritaria
[2] fonte: ww.scientific-european-federation-osteopaths.org/differenti-tipi-di-studi-clinici/
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